Um sistema recentemente desenvolvido para incorporar a atividade génica poderia melhorar o tratamento de uma ampla gama de doenças neurológicas. A equipa está a desenvolver essas chaves genéticas para uso em terapia génica, a prática de fornecer novos genes para substituir ou apoiar genes defeituosos.
A terapia génica é uma estratégia promissora para muitas doenças, incluindo distúrbios cerebrais como a doença de Parkinson e a doença de Alzheimer.
Para mover genes para dentro das células, os cientistas estão a aproveitar o fato de que os vírus estão equipados com máquinas para entrar nas células. Ao longo dos anos, os cientistas desenvolveram vírus para entregar genes de maneira segura e livre de doenças. Um dos vírus commumente usados para isso é o vírus adeno-associado (AAV) relativamente inofensivo.
Novos promotores de genes
Engel e a sua equipa criaram novos promotores de genes que ativam os genes após serem transferidos para os neurónios – células cerebrais e sistema nervoso.
A equipa projectou os seus promotores, adotando os atributos dos promotores encontrados em uma classe diferente de vírus, vírus do herpes que persistem por anos no corpo, causando infecção crónica do sistema nervoso.
Os promotores da equipa ocupam muito menos espaço do que os promotores existentes usados na terapia génica, permitindo o transporte de genes maiores ou muitos genes.
Os novos promotores também são duradouros porque são menos propensos à repressão ou inativação do que a maioria dos promotores populares; portanto, os genes terapêuticos permanecem ativos por um longo tempo.
O estudo foi publicado on-line na revista Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.